Le défibrotide (Defitelio)

« Le défibrotide (Defitelio), un antithrombotique autorisé dans la maladie veino-occlusive hépatique sévère liée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques, n’a pas été plus efficace en termes de mortalité ou de rémission complète de la maladie que des soins symptomatiques, dans un essai non aveugle. Mais il expose à des hémorragies parfois mortelles. Mieux vaut se concentrer sur les mesures préventives et les traitements symptomatiques. »

Antitumoraux

« Divers antitumoraux ont une balance bénéfices-risques nettement défavorable. Ils sont souvent autorisés dans des situations où les autres traitements semblent inefficaces. Plutôt que d’exposer les patients à une toxicité importante sans bénéfice clinique le justifiant, mieux vaut se concentrer sur des soins symptomatiques adaptés et sur la préservation d’une certaine qualité de vie des patients. »

Ces antitumoraux sont les suivants :

Le mifamurtide (Mepact)

« Le mifamurtide (Mepact – non commercialisé en France) en ajout à une chimiothérapie dans les ostéosarcomes, n’a pas d’efficacité démontrée en termes d’allongement de la durée de vie, et il expose à des réactions d’hypersensibilité graves, des épanchements pleuraux et péricardiques, des effets indésirables neurologiques, des surdité. Il est plus prudent de proposer une chimiothérapie sans mifamurtide. »

Le nintédanib (Vargatef)

« Le nintédanib (Vargatef – non commercialisé en France), un inhibiteur de tyrosine kinases autorisé dans certains cancers bronchiques non à petites cellules, en ajout au docétaxel (Taxotere° ou autre), n’a pas d’efficacité démontrée en termes d’allongement de la durée de vie, et il expose aux nombreux effets indésirables graves liés à l’inhibition de l’angiogenèse, dont : thromboses veineuses, hémorragies, hypertensions artérielles, perforations digestives, troubles de la cicatrisation. »

L’olaparib (Lynparza)

« L’olaparib (Lynparza) n’a pas d’efficacité démontrée en termes d’allongement de la durée de vie dans les cancers de l’ovaire à un stade avancé en traitement dit d’entretien, chez des femmes en rémission. Il expose à des effets indésirables graves : troubles de l’hématopoïèse, syndromes myélodysplasiques, leucémies myéloïdes aiguës. »

Le panobinostat (Farydak)

« Le panobinostat (Farydak) n’a pas d’efficacité démontrée en termes d’allongement de la durée de vie dans le myélome multiple réfractaire ou en rechute. Il expose à de nombreux effets indésirables souvent graves et qui touchent de nombreuses fonctions vitales, hâtant la mort de nombreux patients. »

La trabectédine (Yondelis)

« La trabectédine (Yondelis), sans efficacité tangible démontrée par des essais comparatifs dans les cancers de l’ovaire et les sarcomes des tissus mous, expose à des effets indésirables graves très fréquents, digestifs, hématologiques, hépatiques et musculaires. Dans les cancers de l’ovaire, il n’est pas raisonnable de l’ajouter à une chimiothérapie à base de sel de platine. Dans les sarcomes des tissus mous, quand les chimiothérapies n’ont pas été efficaces, mieux vaut se concentrer sur des soins symptomatiques visant à limiter les conséquences de la maladie. »

Le vandétanib (Caprelsa)

« Le vandétanib (Caprelsa) n’a pas d’efficacité démontrée en termes d’allongement de la durée de vie dans les cancers médullaires de la thyroïde métastasés ou non opérables. Les essais cliniques, en comparaison à un placebo, comportent trop de perdus de vue (patients ayant quitté l’essai avant la fin) pour démontrer un allongement du délai avant aggravation de la maladie ou décès. Il expose un tiers des patients à des effets indésirables graves (diarrhées, pneumonies, hypertensions artérielles), et aussi à des pneumopathies interstitielles, des torsades de pointes et des morts subites. »

La vinflunine (Javlor)

« La vinflunine (Javlor) est d’efficacité incertaine dans les cancers de la vessie avancés ou métastasés, avec une augmentation de la durée médiane de survie limitée au mieux à deux mois par rapport aux soins symptomatiques, selon un essai clinique de faible niveau de preuves. Elle expose à des effets indésirables hématologiques fréquents (dont des aplasies médullaires), des infections graves et des troubles cardiovasculaires (torsades de pointes, infarctus du myocarde, ischémies cardiaques), parfois mortels. »

Psychomédia avec source : Prescrire.
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