L’innovation thérapeutique en cancérologie se concentre aujourd’hui essentiellement sur les thérapies ciblées. Leur objectif est de proposer des traitements médicaux innovants, adaptés à chaque patient et ciblant une anomalie moléculaire particulière identifiée dans leur tumeur. Ces médicaments freinent la croissance de la tumeur en s’attaquant aux mécanismes spécifiques par lesquels elle se développe et ciblent donc plus sélectivement les cellules cancéreuses.
Depuis 10 ans, ces médicaments ont profondément modifié le traitement et le pronostic de certains cancers. L’exemple en est l’imatinib qui a révolutionné le pronostic de certaines formes de leucémie.
Leur nombre est en constante augmentation : près de 800 molécules innovantes sont actuellement en phase d’essais cliniques précoces et une quinzaine ont reçu une AMM et sont utilisées actuellement en France pour des cancers présentant les mutations génétiques ciblées par ces molécules.
Le développement de ces thérapies a été rendu possible grâce aux progrès considérables de la biologie moléculaire qui a notamment permis de mieux comprendre le fonctionnement de la cellule cancéreuse. Ces travaux ont ainsi permis d’identifier certaines altérations génétiques (mutations, translocations, activations…) présentes au sein des tumeurs, des « cibles », puis de développer des molécules précisément dirigées contre celles-ci, les « thérapies ciblées ».
La caractérisation moléculaire de la tumeur devient ainsi un critère déterminant dans le choix de la stratégie thérapeutique, qui ne repose plus seulement sur le type et le stade de la maladie. Elle permet de prescrire un traitement aux seuls patients susceptibles d’en bénéficier. En agissant sur des mutations génétiques spécifiques, les thérapies ciblées constituent ainsi des traitements « sur mesure », qui préfigurent la mise en place d’une médecine de plus en plus personnalisée.
La connaissance moléculaire détaillée des tumeurs constitue en effet un atout capital pour expliquer pourquoi deux patients présentant la même pathologie peuvent répondre de manière différente à la même thérapie, et à l’inverse pourquoi deux cancers distincts peuvent être traités par un même médicament.
Les anomalies génétiques identifiées dans le cancer d’un organe donné peuvent être présentes dans des cancers développés dans d’autres organes, pour lesquels le
développement thérapeutique n’a pas été effectué et l’AMM n’a pas été demandée. Le programme AcSé vise à proposer et à sécuriser l’accès des patients à ces traitements, en dehors du cadre des AMM obtenues ou visées par les laboratoires pharmaceutiques.
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Tout essai clinique s’inscrivant dans le programme AcSé répondra aux exigences réglementaires de la recherche impliquant la personne et respectera, notamment, les modalités suivantes :