Un médicament d’une nouvelle classe thérapeutique devrait bientôt être disponible pour soigner les patients souffrant de la myopathie de Duchenne. L’Agence européenne du médicament (EMA) vient en effet de donner un avis favorable à la mise sur le marché du Translarna, le nom commercial de l’ataluren fabriqué par le laboratoire PTC Therapeutics Limited. Si cette autorisation sera assortie à certaines conditions, cette mesure est une bonne nouvelle pour les 18 600 personnes atteintes de cette maladie neurodégénérative en Europe.
Jusqu’à présent, il n’existait aucun traitement pour soigner cette maladie génétique évolutive et orpheline mais seulement des médicaments qui permettaient de prendre en charge les complications. La myopathie de Duchenne, qui est liée au dysfonctionnement de la dystrophine, une protéine musculaire, provoque progressivement l’affaiblissement et la dégradation des muscles des personnes atteintes.
L’annonce faite par le Comité des produits médicaux à usage humain de l’EMA de donner le feu vert pour l’autorisation de mise sur le marché de l’ataluren est donc synonyme d’espoir pour les patients qui souffrent de cette maladie en Europe (dont 2500 en France). Il aurait pu ne pas en être ainsi puisqu’en janvier , ce même Comité avait adopté un avis négatif à l’encontre de ce médicament. C’est à la suite de la demande du fabricant que l’avis a été revue et que la balance bénéfices/risques a été jugée finalement positive permettant de recommander une autorisation de mise sur le marché du Translarna.
L’évaluation de ce traitement, jugé positif en observant la distance que les patients pouvaient parcourir en 6 minutes après 48 semaines de traitements a finalement permis l’AMM associée toutefois aux conditions de continuer les travaux et de fournir plus de données probantes confirmant les performances de ce produit.
Il est indiqué pour les malades dont la myopathie est liée à des anomalies qui apparaissent dans le gène dystrophine, encore appelées mutations non-sens. Ces mutations ont en effet comme conséquence de provoquer l’arrêt prématuré de la production de la protéine normale, ce qui donne naissance à une protéine raccourcie incapable de fonctionner correctement.
C’est la Commission européenne qui devra en dernier instance donner le feu vert ou non pour La commercialisation de l’ataluren dans les différents pays de l’UE. Une décision très attendue !
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