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Le Translarna pour soigner la Myopathie de Duchenne obtient un feu vert de l’EMA

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Un médicament d’une nouvelle classe thérapeutique devrait bientôt être disponible pour soigner les patients souffrant de la myopathie de Duchenne. L’Agence européenne du médicament (EMA) vient en effet de donner un avis favorable à la mise sur le marché du Translarna, le nom commercial de l’ataluren fabriqué par le laboratoire PTC Therapeutics Limited. Si cette autorisation sera assortie à certaines conditions, cette mesure est une bonne nouvelle pour les 18 600 personnes atteintes de cette maladie neurodégénérative en Europe.

Jusqu’à présent, il n’existait aucun traitement pour soigner cette maladie génétique évolutive et orpheline mais seulement des médicaments qui permettaient de prendre en charge les complications. La myopathie de Duchenne, qui est liée au dysfonctionnement de la dystrophine, une protéine musculaire, provoque progressivement l’affaiblissement et la dégradation des muscles des personnes atteintes.

L’annonce faite par le Comité des produits médicaux à usage humain de l’EMA de donner le feu vert pour l’autorisation de mise sur le marché de l’ataluren est donc synonyme d’espoir pour les patients qui souffrent de cette maladie en Europe (dont 2500 en France). Il aurait pu ne pas en être ainsi puisqu’en janvier , ce même Comité avait adopté un avis négatif à l’encontre de ce médicament. C’est à la suite de la demande du fabricant que l’avis a été revue et que la balance bénéfices/risques a été jugée finalement positive permettant de recommander une autorisation de mise sur le marché du Translarna.

L’évaluation de ce traitement, jugé positif en observant la distance que les patients pouvaient parcourir en 6 minutes après 48 semaines de traitements a finalement permis l’AMM associée toutefois aux conditions de continuer les travaux et de fournir plus de données probantes confirmant les performances de ce produit.

Il est indiqué pour les malades dont la myopathie est liée à des anomalies qui apparaissent dans le gène dystrophine, encore appelées mutations non-sens. Ces mutations ont en effet comme conséquence de provoquer l’arrêt prématuré de la production de la protéine normale, ce qui donne naissance à une protéine raccourcie incapable de fonctionner correctement.

C’est la Commission européenne qui devra en dernier instance donner le feu vert ou non pour La commercialisation de l’ataluren dans les différents pays de l’UE. Une décision très attendue !

Un premier traitement pour la Myopathie de Duchenne

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Cancer – un traitement adapté pour soigner les enfants à domicile

Les enfants souffrant de cancer recevront à domicile un traitement adapté grâce à la convention de coopération conclue entre le CHU de Toulouse et l’Hospitalisation à Domicile (HAD) de la Clinique Pasteur, une innovation structurelle puisqu’il s’agit du 1er modèle sites associés public/privé de France.

Les 150 à 180 jeunes patients âgés de 0 à 18 ans suivis chaque année dans l’unité d’Hémato-Oncologie pédiatrique du CHU et leurs parents apprécient l’hospitalisation à domicile qui allie le réconfort et la sérénité d’un environnement familial rassurant aux soins de qualité prodigués par un établissement expert ouvert 7j/7 et24h/24. Concrètement, la chimiothérapie de l’enfant est débutée le premier jour au centre de référence, le CHU de Toulouse. Elle est ensuite poursuivie en hospitalisation à domicile.

Les critères d’admission sont établis en collaboration avec les deux équipes et sous la coordination du réseau Oncomip pédiatrique. Les formations, la mise à jour des procédures et leur respect sont assurés par l’équipe du réseau.

Ce nouveau partenariat fait suite à la collaboration déjà nouée en cardiologie entre le CHU de Toulouse et la Clinique Pasteur.

En savoir plus sur les trois acteurs de la coopération

L’unité d’Hémato-Oncologie de l’Hôpital des Enfants au CHU de Toulouse est l’unique centre de référence en oncologie pédiatrie en Midi-Pyrénées (accréditation INCA en décembre 2007). Les équipes ont intégré un dispositif d’annonce, un soutien psycho-social et éducatif… à leur prise en soins.

Le réseau Oncomip Pédiatrique (Oncologie Midi-Pyrénées Pédiatrique) : depuis décembre 2000, Oncomip a pour objectif de rapprocher le lieu de traitement et de vie des patients atteints de pathologies néoplasiques afin d’améliorer leur qualité de vie. A son actif, une collaboration étroite entre le CHU référent et les Centres Hospitaliers Généraux, l’HAD Pasteur et les infirmières libérales. Les procédures de soins paramédicaux et médicaux sont un support à la prise en charge des enfants atteints de pathologies malignes par ailleurs inclus dans des protocoles thérapeutiques ou essais cliniques nationaux ou internationaux. Elles fournissent un support théorique de référence et permettent une harmonisation des procédures de soins pour les différentes équipes intervenants dans le cadre du réseau.Ces procédures ont été rédigées par l’équipe de l’Unité d’Hémato-Oncologie en collaboration avec les autres équipes pédiatriques de l’Hôpital des Enfants à Toulouse. Elles comprennent des procédures médicales, paramédicales et des modes opératoires.

L’Hospitalisation À Domicile (HAD) de la Clinique Pasteur se définit comme un établissement de santé à part entière, par nature polyvalent et généraliste, qui permet le maintien à domicile du patient tout en lui garantissant la qualité et la sécurité des soins d’un établissement de santé.
Créée en 2005, l’HAD Pasteur compte aujourd’hui trois sites (Toulouse, siège de l’HAD et les antennes de Carbonne et de Quint-Fonsegrives) et prend en charge les enfants situés sur l’ensemble du territoire Haute-Garonne Nord.

L’équipe de l’HAD Pasteur est composée d’une directrice, de médecins coordonnateurs, de cadres de santé, d’infirmières responsables dont une puéricultrice coordinatrice et d’une vingtaine de soignants. Cette équipe est spécialisée dans la prise en charge de la douleur, en soins palliatifs, en pédiatrie (oncologie) et dans l’ensemble des activités de soins complexes répondant aux critères d’admission en Hospitalisation à Domicile.

Article de CHU Réseau, toute l’actualité des CHU – Tous droits de reproduction réservés


News Santé

Ejaculation précoce : enfin un médicament pour la soigner

En 2013, le Priligy déjà vendu dans plusieurs pays européen sera enfin disponible en France, et permettra aux éjaculateurs précoces de mettre un terme à leur incapacité. Explications de Catherine Solano, médecin, sexologue.

1. Comment ce médicament va-t-il fonctionner ?

Le Priligy contient de la Dapoxetine dosée à 30 ou à 60 mg. « Une molécule, augmente le taux de sérotonine entre les neurones, l’hormone responsable de la lenteur de l’éjaculation. », explique Catherine Solano.

Quelle est la posologie de ce médicament ?

Ce médicament sera délivré par un médecin, il coutera 10 euros. Il devra être pris 1 heure maximum avant le rapport sexuel et sera actif pendant 3 heures. Cette nouveauté est vraiment attendue, car la première cause de consultation chez les sexologues est l’éjaculation précoce. En effet, un homme sur 3 serait concerné par ce trouble sexuel. L’éjaculation précoce est un phénomène extrêmement handicapant qui contraint les hommes à éjaculer ou juste avant la pénétration ou à peine 1 minute seulement après la pénétration.

Est-il efficace ?

S’il n’est pas « miraculeux », il multipliera malgré tout par 3 la durée du rapport ! Les éjaculateurs pourront vivre un rapport de 3 minutes alors qu’ils étaient contraints à des rapports d’une minute. « Et pour les éjaculateurs qui parviendront à avoir un rapport de 9 minutes, ils seront assez proches de la normale », rappelle Catherine Solano.

2. A quel type de personne est-il adapté ?

Ce médicament peut être pris par tous les éjaculateurs précoces. Mais il est vraiment recommandé aux éjaculateurs précoces classifiés comme primaires. Ces hommes qui subissent ce phénomène depuis toujours et de manière permanente.

Et pour les autres éjaculateurs précoces?

On appelle les éjaculateurs précoces « secondaires », les personnes pour qui le problème d’éjaculation est du à un stress, un bouleversement, ou des problèmes de couple. Un souci passager qui peut se régler avec une thérapie comportementale, par exemple.
« Mais comme médecin, explique Catherine Solano, j’utiliserai ce médicament, une solution pratique, pour accompagner des exercices d’habilités, de respiration, de mouvements pour soigner au mieux l’éjaculation précoce». En effet, la prise du médicament permettra aux hommes de temporiser leur peur, leur stress des rapports. Les hommes auront plus confiance en eux, et cela déclenchera un cercle vertueux. En effet, il est recommandé d’avoir au moins 3 rapports par semaine pour contrôler ses éjaculations à terme se guérir de l’éjaculation précoce.

Prescrire de l’héroïne pour soigner les toxicomanes: en Suisse, ça marche

Le cap de la prescription d’héroïne médicalisée pour soigner les toxicomanes est loin d’être franchi en France. Pourtant, un nouveau rapport de l’Observatoire Européen des Drogues et des Toxicomanies, paru la semaine dernière, vient confirmer l’efficacité de ce type de thérapie.
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